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罕见病VII型粘多糖贮积症创新疗法获批 - 家庭医生在线药品频道频道

来源:孕妇晚餐菜谱   时间: 2021-01-19

美国 FDA 宣布批准 Ultragenyx Pharmaceutical 的新药 Mepsevii(vestronidase alfa-vjbk)上市,治疗 VII 型粘多糖贮积症(MPS VII)。这是首款经美国 FDA 批准,治疗儿童和成人 MPS VII 患者的创新疗法。

MPS VII 是一种极为罕见的,全球影响了不到 150 名患者,而且每一名患者的症状都有所不同。但绝大多数患者会有严重的,病情随着年龄增长不断加重。此外,患者还可能出现心脏瓣膜异常、肝脏间歇性抽搐是什么病脾脏增大、以及呼吸道狭窄等问题。根据病情严重程度的不同,一些患者会在婴儿期去世,而另一些则能活到青春期,甚至是成年期。对于这些患者来说,他们急需一种有效的治疗手段来挽救生命。

MPS VII属于的一种,病因是由于患者体内缺乏足够的β- 葡糖苷酸酶(β-glucuronidase)。因此,患者无法代谢特定的底物,造成有毒代谢产物在细胞中堆积,引起症状。今日获批的 Mepsevii 是一种酶替代疗法,能行使正常的酶活功能,帮助患者进行代谢,对症下药地治疗疾病。先前,这款创新疗法曾获得美国 FDA 颁发的孤儿药资格以及快速通道资格。

牡丹江癫痫病医院怎么样,这里效果好yle="text-indent:2em;text-align:left;">Mepsevii 的安全性与有效性在临床试验中得到了确认。一共有 23 名患者参与了这项研究,年龄跨度为 5 个月到 25 岁。这些患者每 2 周接受每公斤体重 4mg 的 Mepsevii 治疗,持续 164 周。研究发现,在 24 周的治疗后,治疗组的 6 分钟行走测试结果比对照组多出 18 米。在最多达 120 周的后续跟进中,研究人员发现 3 名患者的病情得到了持续改善,剩下能参与行走测试的患者的病情也都稳定了下来。此外,两名患者的肺功能得到了改善。总体来看,如果没有治疗,就无法预期患者能出现这些改善。安全性上,Mepsevii 也没有带来严重的问题。最常见的副作用是婴儿的癫痫症状输注部位的反应、、皮症、以及。基于这些良好的结果,美国 FDA 批准该疗法上市。

(责任编辑:苏雅婷 )

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